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Ionis Pharmaceuticals, Inc. IONS

Ionis Pharmaceuticals, Inc. 是一家商业阶段的生物技术公司，在美国提供 RNA 靶向药物。该公司提供 TRYNGOLZA 降低患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）和急性胰腺炎的成人的甘油三酯水平； DAWNZERA 用于预防成人遗传性血管性水肿发作； WAINUA 用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv-PN）引起的多发性神经病； SPINRAZA 用于儿童和成人脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者。