业务构成
- 该公司的产品包括VIMIZIM，一种酶替代疗法，用于治疗A型粘多糖贮积症（MPS）IV型，一种溶酶体贮积症。
- 它还开发了 BRINEURA，一种重组人三肽基肽酶 1，用于治疗 2 型蜡质脂褐质沉着症（一种巴顿病）患者。
- 该公司正在开发的产品包括BMN 333，一种长效CNP，用于治疗多种生长障碍，如软骨发育不全和软骨发育不全； BMN 351，一种用于治疗杜氏肌营养不良症的寡核苷酸。
- 它为专业药房、医院、非美国政府机构、分销商和药品批发商提供服务。
当前主要矛盾
- 公司的产品、服务或管道能否扩大生物技术领域的采用？
- 报销、监管、临床数据、专利和商业执行如何影响增长？
- 在为研究、制造或上市投资提供资金的同时，利润和现金流能否改善？
