业务构成
- 其主要候选产品是 LIVMARLI (maralixibat)，一种口服、微量吸收的回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，在美国被批准用于治疗 Alagille 综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。
- 该公司还参与了 Cholbam 的商业化，这是一种胆酸胶囊，被批准用于治疗因单一酶缺陷而导致胆汁酸合成障碍的儿童和成人患者以及患者的辅助治疗。
- 此外，该公司还开发了 Volixibat，这是一种口服、微量吸收的药物，旨在抑制 IBAT，目前正在进行 2b 期临床试验，用于治疗胆汁淤积性肝病成年患者。
- 该公司与 Shire International GmbH 签订了合作协议；与辉瑞公司的许可协议；赛诺菲-安万特德国有限公司；诺华制药公司；龙沙有限公司； Enthorin Therapeutics, LLC 和 Dart Neuroscience LLC。
当前主要矛盾
- 公司的产品、服务或管道能否扩大生物技术领域的采用？
- 报销、监管、临床数据、专利和商业执行如何影响增长？
- 在为研究、制造或上市投资提供资金的同时，利润和现金流能否改善？