業務構成
- 該公司利用其专有的核基因输出靶向增强(TANGO)方法開發反義寡核苷酸(ASO)来選擇性恢複蛋白質水平。
- 其主要候選產品包括 STK-002,該產品正處于治疗常染色體顯性視神經萎缩的一期临床试验中。
- 該公司还開發针對各种目標的項目,包括中枢神經系统和眼睛的單倍體不足疾病。
- 它與百健公司 (Biogen Inc.) 获得许可並合作,開發和商業化用于治疗 Dravet 综合征的 zorevunersen 药物;和阿卡迪亚制药公司。
當前主要矛盾
- 公司的產品、服務或管道能否扩大生物技術领域的采用?
- 報銷、監管、临床數據、专利和商業执行如何影响增长?
- 在為研究、制造或上市投資提供資金的同時,利润和現金流能否改善?