业务构成
- 该公司利用其专有的核基因输出靶向增强（TANGO）方法开发反义寡核苷酸（ASO）来选择性恢复蛋白质水平。
- 其主要候选产品包括 STK-002，该产品正处于治疗常染色体显性视神经萎缩的一期临床试验中。
- 该公司还开发针对各种目标的项目，包括中枢神经系统和眼睛的单倍体不足疾病。
- 它与百健公司 (Biogen Inc.) 获得许可并合作，开发和商业化用于治疗 Dravet 综合征的 zorevunersen 药物；和阿卡迪亚制药公司。
当前主要矛盾
- 公司的产品、服务或管道能否扩大生物技术领域的采用？
- 报销、监管、临床数据、专利和商业执行如何影响增长？
- 在为研究、制造或上市投资提供资金的同时，利润和现金流能否改善？